Badania kliniczne są jednym z etapów w drodze powstawania nowego leku. Cykl badawczy trwa wiele lat, zaczyna się od wynalezienia cząsteczki, a kończy na rejestracji nowego leku. Badania kliniczne są ostatnim, najważniejszym etapem tego cyklu.

Lek. Łukasz Więch, Specjalista Zdrowia Publicznego, Badacz – Synexus, Wykładowca – Akademia Leona Koźmińskiego

Wokół badań klinicznych narosło wiele mitów. Jaka jest świadomość polskiego społeczeń­stwa na ich temat?

W mojej ocenie przez bardzo długi czas świado­mość społeczeństwa na temat badań klinicznych była mierna, dlatego narosło wokół nich wiele mi­tów, np. to, że ludzie są królikami doświadczal­nymi, że nie mają świadomości o uczestnictwie w badaniu czy są zmuszani do udziału. Fakty są takie, że królikiem doświadczalnym nie możemy nazwać człowieka, który całkowicie świadomie i dobrowolnie bierze udział w tym przedsięwzię­ciu. Należy pamiętać, że ludzie nie są przedmio­tem badania ale podmiotem, partnerem w bada­niu nowej terapii. Obecnie z roku na rok poziom świadomości społeczeństwa na temat badań klinicznych w mojej ocenie wzrasta. Przestały być one tematem tabu, pisze się o nich w gazetach, rozmawia na ten temat w telewizji. Uruchomiono też portal https://pacjentwbadaniach.pl, a tak­że stworzono Agencję Badań Medycznych, któ­ra jako instytucja publiczna bardzo często jest obecna w mediach i zapewnia opinii publicznej dostęp do rzetelnej wiedzy. Wszystko to przyczy­nia się do wzrostu świadomości społeczeństwa w tym temacie.

Dookoła badań klinicznych na przestrzeni lat skupiło się też bardzo wiele negatywnych emocji związanych z niewiedzą i obawami; tymczasem w prowadzeniu tego procesu, w ciężkiej pracy badawczej wykonywanej przez liczne i bardzo zaangażowane zespoły nie ma w ogóle emocji, są i liczą się tylko fakty. Liczne procedury za­pewniające bezpieczeństwo uczestnika badania i jakość pozyskiwanych danych pozwolą na to, by w przyszłości zarejestrować dany lek.

Chyba najpoważniejszym zarzutem w stosun­ku do badań klinicznych jest ich bezpieczeń­stwo. Czy możemy stwierdzić, że badania kli­niczne są bezpieczne dla pacjenta?

Trzeba rozdzielić dwa pojęcia: ryzyko i bezpie­czeństwo. Przyjmowanie jakiegokolwiek zareje­strowanego leku wiąże się z ryzykiem wystąpie­nia działań niepożądanych; takie samo ryzyko występuje w przypadku badań klinicznych. Na­tomiast bezpieczeństwo można zmierzyć na podstawie tego, w jaki sposób zapewniono je w związku z istniejącym ryzykiem. Podstawo­we zasady badań prowadzonych z udziałem ludzi opisane w dokumencie dobrej praktyki kli­nicznej (Good Clinical Practice) zapewniają, że bezpieczeństwo uczestnika jest absolutnie na 1 miejscu, niezależnie od korzyści płynących z danego badania. Człowiek decydujący się na udział w badaniu jest ważniejszy od najbardziej rewolucyjnego leku, który w wyniku tego bada­nia można byłoby zarejestrować. Dlatego też, jeżeli ryzyko dla jego zdrowia będzie zbyt duże, to nikt takiego badania nie przeprowadzi.

A czy da się oszacować to ryzyko, jakie pono­szą pacjenci biorący udział w badaniu?

Oczywiście, ryzyko to jest szacowane i opisy­wane szczegółowo w każdym protokole badania klinicznego. Pacjent, który dowiaduje się o moż­liwości wzięcia udziału w badaniu klinicznym widzi tą informację w pisemnym opisie badania, a także formularzu świadomej zgody.

Jednym z etapów badań klinicznych jest rozmo­wa potencjalnego uczestnika z lekarzem ma­jąca na celu wyjaśnienie wszelkich wątpliwości a także poruszenie tematu ryzyka, które wiąże się z udziałem w danym badaniu. Możemy to ryzyko ocenić, ponieważ dane cząsteczki zosta­ły już wcześniej przebadane w laboratorium, na hodowlach komórkowych i z udziałem zwierząt. Stworzono modele opisujące prawdopodobne przyszłe skutki przyjęcia substancji przez czło­wieka. Warto podkreślić, że lista opisująca ryzyko płynące z danego badania jest bardzo podobna i powstaje na takiej samej zasadzie, jak lista działań niepożądanych opisanych w ulotce leku z apteki. Różnica polega na tym, że w przypadku badania klinicznego, zarówno poprzez przeczy­tanie formularza jak i kontakt z lekarzem pacjent ma czas na świadome przyjęcie tego ryzyka. W przypadku leków przepisywanych przez leka­rza zgoda ta jest w zasadzie domniemana – nikt nie czyta i nie wyjaśnia nam tych ulotek.

Czy pacjent po spełnieniu odpowiednich kry­teriów może samodzielnie zgłosić się na bada­nie, czy wymagane jest skierowanie od lekarza prowadzącego?

Nie potrzeba żadnych skierowań a także nie ma formalnych limitów do udziału w badaniu kli­nicznym. To również jest jeden z mitów. Pacjent, który chce wziąć udział w danym badaniu, zna swoją historię choroby i wie jakie leki przyjmu­je. Wystarczy więc zgłosić się do odpowiednie­go ośrodka i dowiedzieć, czy kwalifikuje się do badania. Po podpisaniu zgody, kolejnym etapem jest weryfikacja kryteriów włączenia i wyklucze­nia do danego protokołu. Kwalifikacja odbywa się na podstawie danego protokołu i decyzji pa­cjenta konsultowanej z lekarzem, a nie na pod­stawie jakichkolwiek skierowań.

Co kieruje pacjentami zgłaszającymi się na ba­dania?

Motywacje do udziału w badaniu są różne. Naj­częściej jest to choroba, której leczenie nie jest dla pacjenta satysfakcjonujące – szuka więc nowych rozwiązań i innowacyjnych leków, które mogą okazać się skuteczniejsze od dotychczas stosowanego leczenia.

Jaką rolę w trakcie przebiegu badań klinicz­nych odgrywa współpraca na linii lekarz-pa­cjent?

Współpraca między pacjentem a lekarzem w przebiegu badania klinicznego jest kluczo­wa. Przykładowo, protokół zakłada, że pacjent choruje na cukrzycę i regularnie przyjmuje leki – trzeba więc zastanowić się, co z tym leczeniem zrobić. Najczęstszą sytuacją jest ta, w której pacjent pozostaje na swojej terapii i w związku z tym, że nie jest ona wystarczająca do kontro­lowania cukrzycy w ramach badania kliniczne­go dostanie dodatkową substancję, która bę­dzie wspierać podstawowe leczenie. Wracając do relacji lekarz – pacjent to, co jest unikalne w porównaniu do normalnej sytuacji w ochro­nie zdrowia to czas, który lekarz może nam poświęcić. W badaniach klinicznych lekarz ba­dacz dysponuje czasem na to, by do ostatniego szczegółu przedyskutować z pacjentem prze­bieg badania. Od relacji tej zależy, czy protokół badania będzie zrealizowany zgodnie z zało­żonym harmonogramem i czy bezpieczeństwo pacjenta, które wynika z założeń protokołu bę­dzie zachowane. Można więc powiedzieć, że re­lacja ta jest fundamentem badania klinicznego. Pacjenci wiedzą w czym biorą udział, wiedzą jak maja postępować i mają pewność, że w dowol­nym momencie mogą się skontaktować z leka­rzem w celu wyjaśnienia wątpliwości. Życzyłbym sobie, by tego typu relacja była tworzona między lekarzem a pacjentem nie tylko w badaniu kli­nicznym, ale i w całej ochronie zdrowia.

Czyli pacjenci są informowani o każdym etapie badania? Jak ważna jest ich świadomość na temat prowadzonych działań?

Tak, na każdym etapie trwania badania, od roz­mowy na temat wzięcia udziału do jego końca, niezależnie jak długo ono trwa, pacjent jest systematycznie informowany o szczegółach. Świadomość pacjenta jest kluczowa do tego, by protokół był prawidłowo wykonany. Jeśli chodzi o prawa pacjenta biorącego udział w badaniu klinicznym, to podstawowymi prawami są: pra­wo do informacji, prawo do wyrażenia świado­mej zgody i prawo do rezygnacji na dowolnym etapie bez ponoszenia konsekwencji. Jeśli pa­cjent uzna, że dalszy udział w badaniu jest dla niego niekorzystny z jakiegoś powodu- zdro­wotnego czy np. logistycznego, to niezależnie od tego, co uważa lekarz badacz, ma prawo zre­zygnować z udziału bez podania powodu i nie poniesie za to żadnych konsekwencji.

Panie Doktorze, dużo uwagi poświeciliśmy bezpieczeństwu i potencjalnemu ryzyku, a ja­kie korzyści płyną z udziału w badaniach kli­nicznych?

Korzyści z udziału w badaniach klinicznych mają co najmniej dwa wymiary. Pierwszym są korzyści wynikające z kontroli swojego zdrowia. Pacjent biorący udział w badaniu ma wykony­wane badania obrazowe czy pakiet badań krwi, otrzymuje również bezpłatną, czasową opiekę lekarza-badacza. Opieka ta, jak już wspomina­łem, jest nieco rozszerzona w porównaniu do zwykłych wizyt w przychodniach. Idąc dalej, po­tencjalną korzyścią dla pacjenta jest dostęp do nowoczesnych terapii, chociaż należy pamiętać, że każde badanie będzie inaczej definiowało stopień, w jakim pacjent ten otrzyma możliwość skorzystania terapeutycznego, czyli leczenia swojego choroby.

Drugim wymiarem są korzyści z punktu widze­nia populacyjnego. Uczestnictwo w badaniach klinicznych przybliża nas do tworzenia nowych terapii szczególnie dla chorych, dla których nie ma obecnie dobrych rozwiązań. Badania klinicz­ne prowadzi się po to, by dać szansę pacjentom, którzy obecnie są jej pozbawieni. W dłuższej perspektywie możemy mówić o tym, że prowa­dzenie prac badawczych nad nowymi terapiami prowadzi do podniesienia jakości i długości ży­cia a nawet wyeliminowania śmiertelnych obec­nie chorób. Jest to obserwowane na podstawie wszystkich dostępnych wskaźników.

Podobne posty